Noch gibt es bei den vorgestellten Methoden keine ausreichende Langzeiterfahrungen. Sie kommen jedoch bei Erkrankungen zur Anwendung, die bereits in der Kindheit zum Tod führen oder unbehandelt mit besonders schwerwiegenden Einschränkungen der Entwicklung einhergehen. Für Betroffene ohne Therapiealternative ist das ungewisse Langzeitrisiko erfahrungsgemäß akzeptabler, als die verheerenden kurz- bis mittelfristigen Prognosen.
Der Weg, um das langfristige Risiko-Nutzen-Verhältnis zu optimieren, ist klar:
1. Klinische Studien zur Wirksamkeit, Verträglichkeit und Praktikabilität der Therapieansätze
2. Datenbasierte Erfassung und Evaluierung der Verbesserung der Lebensqualität
3. Systematische Langzeitbeobachtungen, um mögliche Spätfolgen für Kinder und Jugendlichen abzuklären
Die konsequente Forschungsförderung leistet einen entscheidenden Beitrag, um die Risiken für Betroffene zu minimieren und ihre Überlebenschancen und Lebensqualität nachhaltig zu erhöhen.