Festakt mit Elke Büdenbender in der Berlin-Brandenburgischen Akademie der Wissenschaften
“Wir sehen Euch, und wir wissen, was Ihr durchmacht und was Ihr leistet. Und noch mehr: Wir tun alles, was in unserer Macht steht, um Euch zu helfen”, mit diesen Worten drückte Elke Büdenbender im Rahmen der Verleihung des 14. Eva Luise Köhler Forschungspreises für Seltene Erkrankungen in Berlin ihre Verbundenheit mit den Betroffenen von Mukoviszidose und allen anderen Seltenen Erkrankungen aus. Anschließend zeichnete Eva Luise Köhler Professor Dr. Thorsten Marquardt und Dr. Julien Park vom Universitätsklinikum Münster sowie Professor Dr. Karl Kunzelmann von der Universität Regensburg für ihren vielversprechenden Repurposing-Ansatz zur Behandlung von Mukoviszidose mit dem 14. Eva Luise Köhler Forschungspreis für Seltene Erkrankungen aus.
Festakt in der Berlin Brandenburgischen Akademie der Wissenschaften
Gemeinsam mit rund 200 geladenen Gästen war sie am 13. Juni 2022 der Einladung der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung in die Berlin Brandenburgische Akademie der Wissenschaften gefolgt. Professor Dr. Thorsten Marquardt und Dr. Julien Park vom Universitätsklinikum Münster sowie Professor Dr. Karl Kunzelmann von der Universität Regensburg erhielten die gemeinsam mit der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen ACHSE e.V. vergebene Auszeichnung für einen vielversprechenden Repurposing-Ansatz zur Behandlung der Stoffwechselerkrankung Mukoviszidose. Den drei Wissenschaftlern war der renommierte Forschungspreis bereits im letzten Jahr zuerkannt worden, pandemiebedingt musste die feierliche Preisübergabe jedoch mehrfach verschoben werden. In einer kurzen Lecture machte Professor Marquardt anhand von Beispielen aus seiner Arbeit in der Kinderklinik deutlich, dass es manchmal medizinischer Detektivarbeit bedarf, damit aus Forschung konkret Gesundheit werden kann, und stellte das ausgezeichnete Projekt vor. Mit dem Preisgeld in Höhe von 50.000 Euro werden die Forscher untersuchen, inwieweit sich der bislang zur Behandlung von Bandwürmern zugelassene Wirkstoff Niclosamid auch für die Regulation der entgleisten Schleimproduktion bei der Mukoviszidose eignet.
Pragmatischer Forschungsansatz für Mukoviszidose mit besonderer Patientennähe
Warum das innovative Forschungsvorhaben nicht nur durch den pragmatischen Repurposing-Ansatz, sondern auch durch seine besondere Patientennähe überzeugen konnte, erläuterten Eva Luise Köhler und Stiftungsvorstand Prof. Dr. Annette Grüters-Kieslich: „Mit Professor Thorsten Marquardt und seinem jungen Kollegen Dr. Julien Park erleben wir zwei Generationen von Ärzten, die das zukunftsweisende Modell des Clinician Scientists in nahezu idealtypischer Weise verkörpern. Die standortübergreifende Zusammenarbeit mit Grundlagenforschern rund um Prof. Dr. Kunzelmann zeigt eindrücklich, dass erfolgreiche Forschung und Versorgung im Bereich der Seltenen Erkrankungen untrennbar sind und keine institutionellen Grenzen kennen dürfen.“
15 Jahre Eva Luise und Horst Köhler Stiftung
Im Rückblick auf 15 Jahre Stiftungsarbeit für Menschen mit Seltenen Erkrankungen hielt Eva Luise Köhler in ihrem Grußwort fest: “Gemeinsam wurde schon Manches erreicht, und doch bleibt viel tun und wir müssen uns anstrengen, das Erreichte zukunftsfest zu machen.” Die Stiftungsratsvorsitzende dankte Wegbegleitern wie der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen und dem Nationalen Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) für die enge Zusammenarbeit und verwies auf wichtige und hoffnungsvolle Erfolge wie die Etablierung von mittlerweile bundesweit 37 Zentren für Seltene Erkrankungen, die kürzlich begonnene Zertifizierung der Einrichtungen und eine Vielzahl von Initiativen in Diagnostik und Versorgung. Zugleich mahnte sie: “Der enorme medizinische Fortschritt bringt neben großen Chancen zugleich auch die Verpflichtung, nun zügig und entschlossen zu handeln, damit wirklich alle an der ‘Medizin von morgen’ teilhaben können.” Noch immer sei das Wissen über die Seltenen Erkrankungen innerhalb der Gesellschaft und leider auch der Medizin nicht groß genug, obwohl in Deutschland mehr als vier Millionen Menschen betroffen sind. Es mangele an Investitionen in Forschungsstrukturen, an nachhaltiger Finanzierung und strukturierter Versorgung, mahnte Eva Luise Köhler.
Alliance4Rare: Zukunftsmodell der Pädiatrischen Forschung
Begleitet von einem bewegenden Film der Regisseurin Britta Wauer stellte sie die Alliance4Rare, das neue Projekt der Eva Luise und Horst Köhler-Stiftung vor: Dieses Bündnis gemeinnütziger Stiftungen, Spender und Wissenschaftler:innen, baut eine Brücke zwischen den wachsenden Möglichkeiten der modernen Präzisionsmedizin auf der einen und den überaus dringenden Bedarfen an wirksamen Therapieoptionen für Kinder und Jugendliche, die an besonders schwerwiegenden Seltenen Erkrankungen leiden. “Mindestens eintausend Kinder und Jugendliche sterben jedes Jahr allein in Deutschland an einer Seltenen Erkrankung. Dabei eröffnet der enorme medizinische Fortschritt nie dagewesene Möglichkeiten, schwerstkranke Kinder vor einem frühzeitigen Tod oder einer lebenslangen Behinderung zu bewahren”, erklärte Köhler. Ausgehend von drei als Gründungspartner assoziierten Universitätskinderkliniken – Berlin, Dresden und Göttingen – soll die Alliance4Rare zügig zu einer bundesweiten Versorgungs- und Forschungsstruktur für Seltene Erkrankungen weiterentwickelt werden. Dahinter stehe eine gemeinsame Mission: Medizinischen Fortschritt dort ermöglichen, wo er am dringendsten gebraucht wird. Eva Luise Köhler dankte Frau Prof. Grüters-Kieslich als “Kopf und Herz” des Projekts, den Standortpartnern sowie Friede Springer und ihrer Stiftung, die es möglich macht, dass die Alliance4Rare im Juli mit der Ausschreibung von Projektmitteln in gleich drei Programmlinien beginnen kann. “Wir sind überzeugt: Die Medizin der Zukunft braucht forschende Ärztinnen und Ärzte”, hielt Eva Luise Köhler abschließend fest und ergänzte mit Blick auf die Preisträger: “Sie leben unsere Vision jeden Tag, Ihre Arbeit macht Mut und Hoffnung. Von Herzen Dank dafür.”
Zum Abschluss der Veranstaltung gab es eine freudige Überraschung: Wera Röttgering, die 1. Vorsitzende des Vereins Herzenswünsche, überreichte der ebenso verblüfften wie dankbaren Eva Luise Köhler einen symbolischen Spendenscheck über 30.000 Euro zur Unterstützung der Alliance4Rare.
